里程碑，孤兒藥CF33-hNIS單藥療法在膽管癌治療中取得86%疾病控制率，一年無復(fù)發(fā)奇跡

發(fā)表于：2024-09-19

標(biāo)簽： 膽管癌

一種名為CF33-hNIS (Vaxinia)的新型溶瘤病毒療法引起了廣泛關(guān)注，因其在治療膽管癌方面的潛力而獲得FDA授予的孤兒藥資格。這種療法利用了一種特殊的溶瘤痘病毒，它通過編碼hNIS轉(zhuǎn)基因來選擇性地在癌細(xì)胞中復(fù)制并破壞腫瘤細(xì)胞，同時(shí)減少對正常細(xì)胞的影響。

該療法目前正處于1期MAST試驗(yàn)(NCT05346484)階段，旨在評估其單獨(dú)使用或與pembrolizumab (Keytruda) 聯(lián)合治療晚期實(shí)體瘤患者的安全性和有效性。在2024年胃腸道癌癥研討會(huì)上公布的初步數(shù)據(jù)顯示，接受CF33-hNIS單藥治療的患者客觀緩解率達(dá)到了14%，疾病控制率更是高達(dá)86%。其中一位膽管癌患者在治療后一年未出現(xiàn)復(fù)發(fā)，另一位患者病情穩(wěn)定超過5個(gè)月。

項(xiàng)目負(fù)責(zé)人在一份新聞稿中表示，獲得孤兒藥資格是該項(xiàng)目的一個(gè)重要里程碑，這不僅表明了CF33-hNIS在滿足膽管癌治療迫切需求方面的潛力，而且已經(jīng)在患者身上顯示出了積極的臨床反應(yīng)。

MAST試驗(yàn)?zāi)壳罢谡心贾辽?8歲的轉(zhuǎn)移性或晚期實(shí)體瘤患者，這些患者已經(jīng)接受過至少兩種先前的治療，包括可能的免疫檢查點(diǎn)抑制劑。入選標(biāo)準(zhǔn)包括良好的ECOG體能狀態(tài)（0到2），至少有一個(gè)可測量的病變，以及正常的腎臟、肝臟和血液學(xué)功能。

膽管癌作為一種罕見且嚴(yán)重的疾病，治療選擇十分有限，特別是在初始治療之后。FDA的孤兒藥資格認(rèn)定可能會(huì)加速CF33-hNIS的研發(fā)進(jìn)程，并為膽管癌患者帶來新的治療希望。

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